Tìm ra phương pháp chữa bệnh thoái hóa thần kinh như bệnh Alzheimer quả là một thử thách. Những căn bệnh thoái hóa thần kinh này rất khó để chuẩn đoán, các phương thuốc cho loại bệnh này cũng gặp nhiều khó khăn tiếp xúc với não vì nguồn máu trên não phần lớn tách biệt với các bộ phận khác của cơ thể.
Không hề ngạc nhiên khi một số công ty đã từ bỏ sản xuất thuốc chống các loại bệnh này trong những năm gần đây. Vào tuần trước, một công ty dược phẩm lớn Pfizer đã tuyên bố ngừng việc nghiên cứu phát triển thuốc điều trị bệnh Alzheimer sau nhiều năm nỗ lực nhưng thất bại.
Trong những năm gần đây, một số thử nghiệm lâm sàng bao gồm thuốc tăng cường trí nhớ đã thất bại một cách đáng thất vọng. Vào năm 2012, hãng dược phẩm Pfizer và Johnson & Johnson tạm thời ngưng phát triển bapineuzumab, một loại thuốc tiêm kháng thể sau khi hãng này thất bại ở giai đoạn thử nghiệm cuối để điều trị cho các bệnh nhân Alzheimer từ nhẹ đến trung bình.
Mặc dù với thông báo vào tuần trước, những hỗ trợ từ Pfizer cho Dementia Discovery Fund-một quỹ chuyên đầu tư cho các nghiên cứu tìm phương thức điều trị bệnh Alzheimer, sáng kiến từ Chính phủ, các công ty dược phẩm chính cũng như các nghiên cứu về bệnh Alzhaimer có lẽ là nguồn tài trợ chính cho nghiên cứu về căn bệnh này.
Quỹ này được sử dụng để hỗ trợ các đầu tư nghiên cứu những giai đoạn đầu của dự án. Với các công ty dược phẩm khác, như Eli Lilly, Biogen và Novartis thì vẫn tiếp tục tiến hành phát triển nghiên cứu thuốc trị chứng mất trí nhớ với mức độ trung bình nhưng cho đến thời điểm hiện tại thì vẫn chỉ là hứa hẹn sẽ thành công.
Chúng tôi vẫn chưa sẵn sàng cho việc chung sống với căn bệnh ung thư khi “già hóa”.
Vậy, điều gì khiến chứng mất trí nhờ này khó điều trị bằng thuốc và đi theo đúng hướng điều trị đến như vậy?
Và đây là những lí do:
Mặc dù đây là căn bệnh toàn cầu, số người mắc bệnh được ước tính là 46,8 triệu người nhưng chưa có bất kì một phương pháp chữa bệnh nào cả. Trong khi các phương pháp chữa bệnh hiện nay có thể giảm các triệu chứng (thuốc gần đây được FDA, cục quản lí thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ công nhận là memantine vào năm 2003), tuy nhiên các phương pháp chữa bệnh này không có khả năng phục hồi cao.
Phần lớn khó khăn trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị chứng mất trí nhớ xuất phát từ thực tế đây không phải là căn bệnh đơn lẻ, mà là một vấn đề về sức khỏe phức tạp với hơn 50 nguyên nhân sâu xa. Chứng mất trí này được xem là một thuật ngữ chung mô tả nhiều nguyên nhân dẫn đến sự suy giảm một phần của não bộ. Hầu hết sự phát triển của các phương thuốc điều trị hiện nay đều hướng đến bệnh lí của căn bệnh Alzheime, một dạng bệnh phổ biến trong chứng mất trí nhớ nói chung, chiếm 60-70% các trường hợp.
Việc tìm ra một liệu pháp điều trị bệnh Alzheimer thành công phải đối mặt với hai khó khăn lớn: Đầu tiên, chúng ta không biết rõ về những vấn đề sinh học cơ bản của bệnh. Ví dụ, chúng ta không biết chính xác cái gì điều chỉnh sự lan rộng độc tố của các mảng protein amyloid- β và các rối loạn tau trong não được tìm thấy ở những người mắc chứng bệnh Alzheimer này, đây là hai loại protein với các gốc oxi tự do có hại cho bộ não con người cũng như nguyên nhân lý giải tại sao bệnh tiến triển với tỉ lệ khác nhau ở nhiều đối tượng khác nhau.
Thật sự khó khăn khi các triệu chứng của bệnh Alzheimer phát triển dần dần và từ từ; bệnh được chuẩn đoán sau nhiều năm khi mà não bộ đã phải trải qua những thay đổi do thoái hóa thần kinh gây ra. Các triệu chứng của căn bệnh Alzheimer không dễ nhận biết như các dạng mất trí nhớ khác.
Nhận biết các dấu hiệu về thể dạng Lewy có thể giúp chuẩn đoán nhanh.
Khó khăn thứ hai là việc tìm kiếm liệu pháp chữa bệnh mà loại thuốc đó phải dễ dàng đi vào vách ngăn máu não. Vách ngăn máu não bảo vệ não bộ khỏi các mầm bệnh hay chất độc hại có trong máu, và bằng các cấu trúc sinh học, vách ngăn này ngăn chặn các chất lạ đi vào não bộ. Về nhược điểm, vách ngăn này cũng ngăn chặn luôn các phương thuốc chữa bệnh mất trí nhớ.
Những bước đi đúng đắn
Các phương thuốc có sẵn hiện nay như thuốc ngăn chặn các hoạt động của enzim phá hủy các chất dẫn truyền thần kinh quan trọng giúp ghi nhớ thông tin (chất ức chế Acetylcholinesterase, một chất hóa học trung gian dẫn truyền thần kinh tối quan trọng) hay ngăn chặn các ảnh hưởng độc hại từ các chất dẫn truyền khác, hay chất dẫn truyền glutamate (có trong thuốc đặc trị bệnh Alzheimer Memantine) tạm thời kiểm soát các triệu chứng của bệnh. Nhưng hiện nay, các phương thuốc mới lại tập trung làm giảm hay đảo ngược quá trình bệnh và hướng đến các mục tiêu sinh học tiềm ẩn.
Một phương pháp được gọi là miễn dịch trị liệu(immunotherapy) bao gồm việc tạo ra các kháng thể gắn kết với sự phát triển bất bình thường trong não (như protein amyloid- β hay tau), và đánh dấu chúng bằng nhiều cơ chế khác nhau. Phương pháp này được quan tâm nghiên cứu gần đây trong nhiều thử nghiệm lâm sàng- nghiên cứu cả protein amyloid- β và tau.
Aducanumab, một loại thuốc kháng thể có thể ngăn chặn các mảng protein amyloid-β vừa hứa hẹn trong các thử ngiệm lâm sàng và thử nghiệm ở giai đoạn thứ 3 vẫn đang được tiến hành, cũng như một số chiến lược dựa trên protein tau. Nếu thành công, chúng ta sẽ có vắc xin cho căn bệnh Alzheimer này.
Alzheimer sớm: có nên lo lắng?
Ước tính chỉ có 0,1% kháng thể lưu thông trong máu chảy vào não-bao gồm các kháng thể trị bệnh hiện nay được sử dụng trong các nghiên cứu lâm sàng. Cách tiếp nhận mà nhóm chúng tôi đang thực hiện là sử dụng sóng siêu âm để tạm thời mở các vách ngăn máu não, làm tăng sự hấp thụ thuốc trị bệnh Alzheimer hay các đoạn thuốc kháng thể.
Chúng tôi đã thử nghiệm thành công ở chuột, nhận thấy rằng sử dụng sóng siêu âm có thể loại bỏ hoàn toàn các mảng protein tau độc hại, và sự kết hợp với sóng siêu âm này với kháng thể sẽ mang đến hiệu quả tốt hơn các liệu pháp trị liệu đơn lẻ. Thử thách tiếp theo sẽ là bước chuyển giao các thử nghiệm ở chuột sang người.
Việc phát triển thuốc trị bệnh mất trí nhớ này không phải là một kỳ công dễ dàng thực hiện được, nó đòi hỏi sự hợp tác giữa chính phủ, các nhà máy cũng như học viện. Nhờ vào sự kiên trì và tiếp tục đầu tư nghiên cứu, chúng ta sẽ sớm có các cách điều trị chứng mất trí nhớ này.
Theo Yến Trần(edition.cnn.com)
